Un equipo internacional de científicos ha dado un
gran paso adelante en la comprensión de cómo «editar» genes de enzimas,
allanando el camino para la corrección de enfermedades genéticas en los
pacientes. Investigadores de las universidades de Bristol, en Reino
Unido; Münster, en Alemania, y el Instituto Lituano de Biotecnología han
observado el proceso por el cual una clase de enzimas llamadas CRISPR
unen y alteran la estructura del ADN.
Los resultados, publicados en la edición de Proceedings of the National Academy of Sciences
de este lunes, proporcionan una pieza vital del rompecabezas para saber
si estas herramientas de edición del genoma en última instancia podrán
utilizarse para corregir las enfermedades genéticas en humanos.
Las enzimas CRISPR fueron descubiertas por
primera vez en las bacterias en la década de 1980 como una defensa
inmune que utilizan las bacterias contra los virus invasores. Los
investigadores han demostrado recientemente que se puede usar un tipo de
enzima CRISPR, Cas9, para modificar el genoma humano, el conjunto
completo de información genética de los seres humanos.
Estas enzimas se han adaptado para localizar con
precisión una única combinación de letras dentro de los 3.000 millones
de pares de bases del ADN, lo que equivale a la corrección de una sola
palabra mal escrita en una enciclopedia de 23 volúmenes.
Para encontrar esta aguja en un pajar, las
enzimas CRISPR utilizan una molécula de ARN, un ácido nucleico similar
en estructura al ADN. El proceso de focalización requiere las enzimas
CRISPR para separar las hebras de ADN e insertar el ARN para formar una
estructura específica de la secuencia llamada 'bucle-R'.
El equipo probó el modelo de 'bucle-R' usando
microscopios especialmente modificados en los que las moléculas
individuales de ADN se extienden en un campo magnético. Al alterar la
fuerza de torsión en el ADN, los investigadores pudieron controlar
directamente la formación de eventos de 'blucle-R' de enzimas CRISPR
individuales, revelando los pasos que antes estaban ocultos en el
proceso y pudiendo investigar la influencia de la secuencia de bases de
ADN.
El profesor Mark Szczelkun, de la Facultad de
Bioquímica de la Universidad de Bristol, señala: «Un reto importante en
la explotación de estas emocionantes herramientas de edición del genoma
es asegurar que sólo se dirigen a un lugar específico en el genoma». «Nuestros ensayos en una sola molécula han
conducido a una mayor comprensión de la influencia de la secuencia de
ADN en la formación del 'bucle-R'. En el futuro, esto ayudará a aumentar
la precisión y minimizar los efectos fuera del objetivo de la
reingeniería de enzimas CRISPR, algo vital si se aplican estas
herramientas para corregir enfermedades genéticas», concluye.
A nadie se le escapa que a los pioneros en el estudio de estas enzimas se les dará el premio Nobel en el futuro
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